プレスリリース

慢性肝不全の急性増悪(ACLF)患者を対象とした HepaStem™後期第Ⅱ相 DHELIVER Study を開始


重度の肝疾患における最も先進的な細胞治療薬の主たる治験となる可能性 2023 年下期の結果発表を予定

モン=サン=ギベール(ベルギー)および東京、2020 年 1 月 8 日 – 細胞由来治療薬および肝疾患分野における世界的イノベーター企業である Promethera® Biosciences SA(以下「プロメセ ラ」または「当社」)は本日、慢性肝不全の急性増悪(ACLF)患者を対象とした、主要パイプラインHepaStem™の有効性と安全性を評価する後期第Ⅱ相臨床試験を開始したことを発表 しました。本試験は現在被験者を募集中であり、欧州 22 カ国 110 の施設においてACLF患者363名の登録を目指しています。トップライン結果は 2023 年末の学会等で発表される予定です。

DHELIVER 試験(または HEP102)は、初回投与後 90日の全生存率に対する HepaStem™治 療の有効性を評価するために設計された、多施設共同プラセボ対照無作為化二重盲検比較試験 です。副次評価項目として、無移植生存率など追加の有効性評価と、安全性を継続して評価します。当治験ではグレード1または 2 のACLF 患者が登録されます。HepaStem™あるいはプ ラセボが1週間隔で2回静脈投与される2群で構成され、合計約 363 名の登録を目標としてい ます。

プロメセラ創立者であり Group Chief Medical Officer の Etienne Sokal 氏は次のように述べてい ます。「我々は、HepaStem™を ACLFの治療薬として速いペースで開発しており、できるだ け早くそれを必要としている患者様へお届けすることに注力しています。最終治験となりうる重要な臨床試験として、この治験で得られた結果は新薬申請に十分な臨床データを提供するものと思われます。ACLF などの重篤な疾患の治療薬を提供することは、その患者集団を救うだけでなく、NASH などの他の肝疾患の治療法開発においても大いに役立つでしょう。」

プロメセラグループ 取締役社長兼 CEO の John Tchelingerian 氏は、次のように述べています。「ACLF は重篤で生命を脅かす病気であり、承認されている治療法はありません。患者様にとって唯一の選択肢であり主に行われている治療方法は臓器移植ですが、実際のところ移植を受けられないケースも多く見受けられます。HepaStem™は、このような疾患に対し肝移植以外で初めて現実的な治療選択肢を与える可能性を有しており、移植が受けられない ACLF 患者様の助けになるでしょう。後期第Ⅱ相臨床試験が開始され次のマイルストーンに向けて取り組み を始められることを誇りに思い、目標を一つずつ達成することで、HepaStem™承認にまた一 歩近づけることを楽しみにしています。」

先に終了した HEP101 試験では、慢性肝不全の急性憎悪(ACLF)または ACLF を発症するリ スクが高い急性代償不全(AD)の合計 24 名の患者において、HepaStem™単回または反復投与 の安全性と忍容性が証明されました。体重 1kg あたり最大120万個の細胞を1回または 2 回反 復投与した場合、3 か月の追跡期間中に HepaStem™に関連する有害事象は発生せず、血小板数、フィブリノーゲンレベル、および血液凝固因子の HepaStem™投与による臨床的に意義のある 変化は見られませんでした。当治験では、この肯定的な安全性プロファイルに加え、肝疾患の重症度を判定する 3 つの指標であるMELD スコア、Child-Pugh スコア、およびビリルビンレ ベルが治療開始後28日と3か月時点において改善され、有効性の予備的な兆候が示されまし た。

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